国内目前有研究基因治疗或干细胞治疗眼科疾病的研究机构或者项目吗？进展如何？

虎威将军

我国有14亿人口，遗传眼病患者基数庞大，视锥视杆细胞营养不良等眼科疾病太多被认定为无药可治，难道我们这类人只能静静地等待悲剧吗？能不能给我们这个群体多一点希望？想了解一下目前国内有没有这方面的研究项目或者技术？还希望有了解这方面的人士介绍一下，谢谢 ！

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同花顺

赛业生物眼科基因治疗CRO平台，旨在以经验丰富的眼科专业人才、独具特色的眼科疾病模型、高端的眼科精密仪器设备、高标准的实验室建设为基石，为客户提供包括AI辅助的基因治疗载体设计与构建、眼科疾病模型、眼部注射给药、活体小鼠表型检测、分子病理表型验证在内的一站式眼科体内体外药效服务。

同花顺

目前国内关于基因疗法治疗眼科疾病的药物研发公司很多，大多处于临床前阶段，部分已经进入临床试验阶段，例如：据CDE官网显示，上海朗信启昇（朗昇生物）生物制药有限公司自主研发的AAV2-RPE65基因治疗制剂LX101眼用注射液的临床试验申请，已获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）受理（受理号：CXSL2200048）；2022年1月18日，中国眼科疾病的体内基因治疗领导者纽福斯生物科技有限公司（下称“纽福斯”）宣布公司的候选药物NR082（rAAV2-ND4，核心项目NFS-01），用于治疗ND4突变引起的Leber遗传性视神经病变（ND4-LHON）获美国食品药品监督管理局（FDA）授予新药临床试验（IND）许可，并将在美国开展临床试验。NR082是首个获得美国FDA临床试验许可的中国籍眼科体内基因治疗药物；2022年1月22日，上海本导基因技术有限公司对外公布：由复旦大学附属眼耳鼻喉科医院（上海市五官科医院）和上海本导基因技术有限公司合作开展的“基于IDLV基因工程技术生产的抗新生血管药物治疗老年性黄斑变性”的临床试验取得重要进展，经过治疗后一个月的数次随访和相关检查发现，患者的视网膜膜下积液有部分吸收并出现其他好转的组织学迹象，视功能也有所改善，视力从治疗前的20个阅读字母数提高到27个（EDTRS矫正视力表检查），没有出现任何局部与全身副作用。详细信息可以查看微信公众号“细胞与基因治疗领域”中发布的相关内容，再此，我帮助大家列举几篇，更多信息或者更新的信息，可以前往公众号“细胞与基因治疗领域”检索查看。
一年时间7项AAV基因疗法临床试验（IND）申报获受理，国内AAV基因疗法加速发展朗信生物眼科AAV基因疗法（LX101）国内临床获CDE受理重磅消息|基因治疗老年性黄斑变性取得突破性进展首个中国籍眼科基因治疗药物获得美国FDA临床试验许可

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感恩由您

声明：我不是很了解以下内容是否与题主相关，也无法保证治疗效果。只是恰巧了解到有干细胞治疗眼科疾病的研究机构正在招募患者。详情请直接戳这个链接：
干性老年黄斑变性患者招募
<hr/>关于本次招募
申办方：
中国科学院干细胞与再生医学创新研究院
临床研究机构：
首都医科大学附属北京同仁医院
干细胞制剂研制机构：
国家干细胞资源库
合作运营单位：
北京干细胞与再生医学研究院


什么是AMD？

老年黄斑变性（Age-related Macular Degeneration, AMD）是一种与年龄相关的眼底黄斑区的变性类疾病，患者常表现为双眼先后或者同时发病，视力呈进行性、不可逆性损害，是导致 50 岁以上老年人失明及中心性盲的重要原因之一。
随着我国医疗卫生水平的不断发展和老年人口的增加，AMD 患病率也呈逐渐增高的趋势， 患者已超过 4000 万，现已跃居为我国老年人第三大致盲原因。
AMD 早期通常没有症状，随着时间的推移有些人的视力会逐渐恶化，除视觉扭曲，视野中心遮挡、空白外，还会出现暴露于强光后视觉功能恢复缓慢、视力急剧下降（两级或更多）、难以辨别颜色（特别是深色与深色，浅色与浅色）、对比敏感度下降、形成幻视等，造成诸多生活不便。



阿姆斯勒网格（Amsler Grid）

在 AMD 的诊疗中，早发现早治疗非常重要，大家可以用上图中的阿姆斯勒网格（Amsler Grid，尺寸为 10 cm × 10 cm）自测。
找个光线良好的地方让网格离自己 33cm 左右，然后用手遮住一只眼睛直视中心黑点即可，如果平时佩戴眼镜请带眼镜测试。
如若网格出现了弯曲或扭曲的线条、黑点、空白、模糊，就有必要进行专业诊断。


当然 AMD 的诊断取决于黄斑部的体征，不一定是视力情况，所以更推荐大家定期去医院做眼底检查。
引起AMD的原因有哪些？

AMD 属于一种由多项原因共同作用下发生的复杂性眼底病变现象，主要致病因素简单总结有高龄退化、基础疾病、不良生活习惯、长时间光照和基因等等。
相关报道显示，AMD 通常是高龄退化的自然结果，随着年龄增加，视网膜组织退化，变薄，引起黄斑功能下降。一些心血管疾病、 慢性肾疾病、糖尿病都是黄斑变性的危险因素，有这些疾病史的老年人更应该留意眼部状况。
不良的生活习惯也会导致 AMD。最常见的诱因是吸烟，吸烟一定程度上会导致发病率升高，且吸烟的时间越久发生的可能性就越大，而长期酗酒会加快晚期AMD 的发展进程，因此对于存在 AMD 发病潜在危险的患者应引导其戒烟戒酒。
之外，长时间的光照会通过造成严重的光氧化损伤现象诱发 AMD。该疾病还有一定的家族遗传性，主要的基因为 HTRA1、CFH、ARMS2 等，若三个基因共同作用将会增加患上 AMD 的危险。
常说的干性和湿性AMD有何不同？



干性 AMD（也称为非渗出性 AMD），占 AMD 的85%-90%，是由于视网膜色素上皮细胞（Retinal Pigment Epithelium, RPE）和光感受器细胞缺乏而形成的萎缩。干性 AMD 包括 AMD 的早期和中期形式，以及称为地图状萎缩（Geographic Atrophy）的干性 AMD 的高级形式。
干性 AMD 患者在早期阶段往往症状轻微， 如果病情发展为地图状萎缩，则更常发生视功能丧失。地图状萎缩（也称为萎缩性 AMD）是 AMD 的一种高级形式，脉络膜毛细血管、视网膜色素上皮和上覆的光感受器会发生萎缩，视网膜细胞的进行性和不可逆转的损失导致视觉功能的丧失。



左图：干性；右图：湿性

湿性 AMD 即新生血管或渗出性 AMD，是晚期 AMD 的“湿”形式，脉络膜会出现异常血管生长。这些血管比典型血管更脆弱，容易导致出血和渗出进入 RPE 和视网膜之间。如果不及时治疗，最终会对光感受器造成不可逆转的损害，并导致视力迅速丧失。
目前对于湿性 AMD，临床上可以通过注射血管内皮生长因子抑制剂进行治疗，病程能得到暂时缓解。
但是对于干性 AMD ，临床上仍缺乏有效的治疗方法。常规治疗方法多针对形成机制中的不同因素做出干预，比如抗氧化应激损伤、补体及免疫抑制治疗、减少视网膜毒性产物堆积、改善脉络膜的灌注等，但无法治愈。
干细胞有望为干性AMD患者带来新曙光

人胚干细胞（human Embryonic Stem Cells,hESC）是一类具有自我更新和多向分化能力的细胞，通过特定的分化流程可成功分化为 RPE。
经体外培养 ESC 分化来的 RPE 具有体内 RPE 的功能，如表达 RPE 特异标记、分泌细胞因子、吞噬感光细胞外节等。因而 hESC 分化来的 RPE 有望为干性 AMD 患者带来新曙光。